21CC肿瘤情报（第58期）：国产首个成功闯关FDA的PD-1最终花落君实生物；华东医药首个ADC国内上市申请获受理
最新信息
21CC肿瘤情报（第58期）：国产首个成功闯关FDA的PD-1最终花落君实生物；华东医药首个ADC国内上市申请获受理
2023-10-31 20:58:00
一、新药（新适应症/技术）获批
国产首个成功闯关FDA的PD-1最终花落君实生物
近日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（美国商品名：LOQTORZI）的生物制品许可申请（BLA）于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，特瑞普利单抗由此成为FDA批准上市的首个中国自主研发和生产的创新生物药。
本次获批的2项适应症覆盖了复发/转移性鼻咽癌的全线治疗，分别为：特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。
●基石药业择捷美®获批第三项适应症成为全球首款且唯一R/R ENKTL免疫治疗药物
10月31日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其潜在同类最优PD-L1抗体择捷美®（舒格利单抗注射液）用于治疗复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者。择捷美®由此成为全球首个且唯一针对R/R ENKTL适应症获批的肿瘤免疫治疗药物，填补患者高度未满足临床需求。这是继III期和IV期非小细胞肺癌（NSCLC）后，择捷美®在中国获批的第三项适应症，也是基石药业自成立以来获得的第12项新药上市申请的批准。
据了解，此次获批是基于GEMSTONE-201研究结果，数据显示择捷美®在R/R ENKTL患者中具有优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。此前，择捷美®已先后被美国食品药品监督管理局（FDA）和NMPA授予突破性疗法认定和纳入突破性治疗药物，用于治疗成人R/R ENKTL。
二、研发/临床/市场进展
华东医药首个ADC国内上市申请获受理
10月25日，华东医药宣布，全资子公司中美华东收到NMPA签发的《受理通知书》，索米妥昔单抗注射液（ELAHERE®，Mirvetuximab Soravtansine Injection，研发代码：IMGN853、HDM2002）的上市许可申请获得受理。索米妥昔单抗由中美华东与美国合作方 ImmunoGen, Inc. 合作开发，公告显示，该药是全球首个获批的针对叶酸受体α（FRα）靶点的全球First-in-class ADC药物，开创了卵巢癌治疗新途径，标志着PROC（铂耐药复发卵巢癌）治疗进入了ADC时代。值得一提的是，2023年7月，ELAHERE® 被纳入国内优先审评品种名单，根据优先审评审批程序，ELAHERE®上市许可申请的审评时限为130个工作日，这也就意味着ELAHERE®有望在半年内获批。
强生EGFR/MET双抗在华上市申请获受理
10月26日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，强生（Johnson & Johnson）EGFR/MET双特异性抗体疗法埃万妥单抗注射液（amivantamab）已申报上市并获得受理。此前，这款疗法已在美国获批用于治疗EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者，并被CDE纳入治疗特定NSCLC的突破性治疗品种。
埃万妥单抗（英文商品名为Rybrevant）是强生旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）开发的一款靶向EGFR和MET的在研全人源化双特异性抗体，它除了能够阻断EGFR和MET介导的信号传导以外，还可以引导免疫细胞靶向携带激活性和抗性EGFR/MET突变和扩增的肿瘤。
阿斯利康和第一三共发布ADC药物Dato-DXd关键III期临床研究结果
阿斯利康和第一三共共同开发的Dato-DXd将总试验人群的疾病进展或死亡风险降低了25%，将非鳞状肺癌患者的疾病进展或死亡风险降低了37%。在仍有巨大临床需求未被满足的人群中，相较于多西他赛，Dato-DXd是首个具有统计学意义且显著延长PFS的抗体偶联药物。
关键III期临床研究TROPION-Lung01的阳性结果表明，与目前的标准治疗-多西他赛相比，datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)在接受过至少一种疗法的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者中，主要研究终点无进展生存期(PFS)具有统计学意义的显著改善。
Datopotamab deruxtecan 是由阿斯利康和第一三共联合开发的一种独特设计靶向 TROP2 的 DXd 抗体偶联药物（ADC）。
基石药业择捷美®一线治疗胃癌的注册性临床研究数据以口头报告形式公布
近日，基石药业（02616.HK）宣布，其潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物择捷美®(舒格利单抗注射液) 联合化疗一线治疗局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）的III期研究GEMSTONE-303已入选2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会重磅摘要。GEMSTONE-303研究结果显示：择捷美®联合化疗作为一线治疗，能显著延长局部晚期或转移性GC/GEJ患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），且差异具有统计学显著性与临床意义。据了解，目前全球范围内尚无PD-L1抗体获批用于一线治疗GC/GEJ，而择捷美®联合化疗一线治疗晚期GC/GEJ的新适应症上市申请正在中国国家药品监督管理局（NMPA）审评中，择捷美®有望成为全球首个在该适应症领域获批的PD-L1单抗。
星尘生物非病毒快速制备CAR-T在美国获批临床
近日，星尘生物（TriArm Therapeutics）宣布其非病毒快速制备的FIT-CD19 CAR-T免疫疗法治疗非霍奇金淋巴瘤已获得美国FDA对IND申请的批准，正式迈入临床试验阶段。
星尘生物是一家专注于非病毒制备CAR-T细胞治疗方案的研发公司，同时开发多款创新性细胞治疗产品。该公司致力于为患者提供高效、经济的治疗方案，为肿瘤免疫治疗领域带来创新和突破。
三、肿瘤投融资与企业合作
诺未生物宣布完成5000万元pre-B轮融资
近日，诺未生物宣布完成5000万元pre-B轮融资。本轮融资由新投金石和聚焦基金共同投资。融得资金将用于加速推进诺未生物基于STARi平台开发的抗肿瘤核酸新药的临床研究、扩充专业团队及全球首创的颠覆性抗肿瘤新药管线的开发。
诺未生物是一家专注基因治疗领域的生物创新药研发型企业。公司研发团队由蒋建东院士领衔，国家药监局CDE前临床审评专家权威指导，以北京大学刘德芳博士、齐海龙博士两位北京市“科技新星”人才为核心技术带头人。
四．行业大事
《上海市加快合成生物创新策源打造高端生物制造产业集群行动方案（2023-2025年）》发布
近日，上海印发《上海市加快合成生物创新策源打造高端生物制造产业集群行动方案（2023—2025年）》，提出了未来三年上海市相关领域发展的总体目标、发展重点、重点任务和保障措施。
方案强调，“应用层强化产业转型发展”是未来发展的重点之一，要聚焦合成生物技术在生物医药、先进材料、消费品、能源和环保五大领域的应用，推动生物制造高端化、绿色化发展。在生物医药领域，重点发展新型疫苗、细胞与基因治疗、天然产物及其衍生物、原料药及中间体、微生物疗法、智能活体药物、医学诊断试剂及酶、医用材料等细分领域。
科伦博泰两款ADC药物被默沙东“退货”
10月23日，科伦药业公布其公司的控股子公司科伦博泰于2023年10月21日收到默沙东的正式书面通知，两款临床前ADC药物被“退货”。包括(1)终止科伦博泰向其授予的开发、制造和商业化一项临床前 ADC 资产的独家许可；(2)不行使科伦博泰向其授予的独家选择权以获得另一项临床前ADC资产的独家许可。据双方签订的协议约定，科伦博泰无义务就上述终止除外临床前ADC资产的合作向默沙东退还任何已收款项或支付任何款项，默沙东亦无义务就除外临床前ADC 资产向科伦博泰支付任何终止费用或须支付任何未来里程碑或特许权使用费。
公告中指出，从上述两款临床前ADC药物变动外，科伦博泰与默沙东之间的合作无其他变动。2022年12月22日，科伦博泰与默沙东签订合作协议，共同开发具有自主知识产权的7个ADC项目。协议生效后，科伦博泰将一次性收到合计1.75亿美元不可退还的首付款，里程碑付款合计不超过93亿美元。2022年5月和7月，默沙东又分别向科伦博泰引进Trop2 ADC药物SKB264，和Claudin 18.2 ADC 新药 SKB315，预付款共计6500万美元。
（文章来源：21世纪经济报道）
国产首个成功闯关FDA的PD-1最终花落君实生物
近日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（美国商品名：LOQTORZI）的生物制品许可申请（BLA）于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，特瑞普利单抗由此成为FDA批准上市的首个中国自主研发和生产的创新生物药。
本次获批的2项适应症覆盖了复发/转移性鼻咽癌的全线治疗，分别为：特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗；特瑞普利单抗单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。
●基石药业择捷美®获批第三项适应症成为全球首款且唯一R/R ENKTL免疫治疗药物
10月31日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其潜在同类最优PD-L1抗体择捷美®（舒格利单抗注射液）用于治疗复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者。择捷美®由此成为全球首个且唯一针对R/R ENKTL适应症获批的肿瘤免疫治疗药物，填补患者高度未满足临床需求。这是继III期和IV期非小细胞肺癌（NSCLC）后，择捷美®在中国获批的第三项适应症，也是基石药业自成立以来获得的第12项新药上市申请的批准。
据了解，此次获批是基于GEMSTONE-201研究结果，数据显示择捷美®在R/R ENKTL患者中具有优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。此前，择捷美®已先后被美国食品药品监督管理局（FDA）和NMPA授予突破性疗法认定和纳入突破性治疗药物，用于治疗成人R/R ENKTL。
二、研发/临床/市场进展
华东医药首个ADC国内上市申请获受理
10月25日，华东医药宣布，全资子公司中美华东收到NMPA签发的《受理通知书》，索米妥昔单抗注射液（ELAHERE®，Mirvetuximab Soravtansine Injection，研发代码：IMGN853、HDM2002）的上市许可申请获得受理。索米妥昔单抗由中美华东与美国合作方 ImmunoGen, Inc. 合作开发，公告显示，该药是全球首个获批的针对叶酸受体α（FRα）靶点的全球First-in-class ADC药物，开创了卵巢癌治疗新途径，标志着PROC（铂耐药复发卵巢癌）治疗进入了ADC时代。值得一提的是，2023年7月，ELAHERE® 被纳入国内优先审评品种名单，根据优先审评审批程序，ELAHERE®上市许可申请的审评时限为130个工作日，这也就意味着ELAHERE®有望在半年内获批。
强生EGFR/MET双抗在华上市申请获受理
10月26日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，强生（Johnson & Johnson）EGFR/MET双特异性抗体疗法埃万妥单抗注射液（amivantamab）已申报上市并获得受理。此前，这款疗法已在美国获批用于治疗EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者，并被CDE纳入治疗特定NSCLC的突破性治疗品种。
埃万妥单抗（英文商品名为Rybrevant）是强生旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）开发的一款靶向EGFR和MET的在研全人源化双特异性抗体，它除了能够阻断EGFR和MET介导的信号传导以外，还可以引导免疫细胞靶向携带激活性和抗性EGFR/MET突变和扩增的肿瘤。
阿斯利康和第一三共发布ADC药物Dato-DXd关键III期临床研究结果
阿斯利康和第一三共共同开发的Dato-DXd将总试验人群的疾病进展或死亡风险降低了25%，将非鳞状肺癌患者的疾病进展或死亡风险降低了37%。在仍有巨大临床需求未被满足的人群中，相较于多西他赛，Dato-DXd是首个具有统计学意义且显著延长PFS的抗体偶联药物。
关键III期临床研究TROPION-Lung01的阳性结果表明，与目前的标准治疗-多西他赛相比，datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)在接受过至少一种疗法的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者中，主要研究终点无进展生存期(PFS)具有统计学意义的显著改善。
Datopotamab deruxtecan 是由阿斯利康和第一三共联合开发的一种独特设计靶向 TROP2 的 DXd 抗体偶联药物（ADC）。
基石药业择捷美®一线治疗胃癌的注册性临床研究数据以口头报告形式公布
近日，基石药业（02616.HK）宣布，其潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物择捷美®(舒格利单抗注射液) 联合化疗一线治疗局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）的III期研究GEMSTONE-303已入选2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会重磅摘要。GEMSTONE-303研究结果显示：择捷美®联合化疗作为一线治疗，能显著延长局部晚期或转移性GC/GEJ患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），且差异具有统计学显著性与临床意义。据了解，目前全球范围内尚无PD-L1抗体获批用于一线治疗GC/GEJ，而择捷美®联合化疗一线治疗晚期GC/GEJ的新适应症上市申请正在中国国家药品监督管理局（NMPA）审评中，择捷美®有望成为全球首个在该适应症领域获批的PD-L1单抗。
星尘生物非病毒快速制备CAR-T在美国获批临床
近日，星尘生物（TriArm Therapeutics）宣布其非病毒快速制备的FIT-CD19 CAR-T免疫疗法治疗非霍奇金淋巴瘤已获得美国FDA对IND申请的批准，正式迈入临床试验阶段。
星尘生物是一家专注于非病毒制备CAR-T细胞治疗方案的研发公司，同时开发多款创新性细胞治疗产品。该公司致力于为患者提供高效、经济的治疗方案，为肿瘤免疫治疗领域带来创新和突破。
三、肿瘤投融资与企业合作
诺未生物宣布完成5000万元pre-B轮融资
近日，诺未生物宣布完成5000万元pre-B轮融资。本轮融资由新投金石和聚焦基金共同投资。融得资金将用于加速推进诺未生物基于STARi平台开发的抗肿瘤核酸新药的临床研究、扩充专业团队及全球首创的颠覆性抗肿瘤新药管线的开发。
诺未生物是一家专注基因治疗领域的生物创新药研发型企业。公司研发团队由蒋建东院士领衔，国家药监局CDE前临床审评专家权威指导，以北京大学刘德芳博士、齐海龙博士两位北京市“科技新星”人才为核心技术带头人。
四．行业大事
《上海市加快合成生物创新策源打造高端生物制造产业集群行动方案（2023-2025年）》发布
近日，上海印发《上海市加快合成生物创新策源打造高端生物制造产业集群行动方案（2023—2025年）》，提出了未来三年上海市相关领域发展的总体目标、发展重点、重点任务和保障措施。
方案强调，“应用层强化产业转型发展”是未来发展的重点之一，要聚焦合成生物技术在生物医药、先进材料、消费品、能源和环保五大领域的应用，推动生物制造高端化、绿色化发展。在生物医药领域，重点发展新型疫苗、细胞与基因治疗、天然产物及其衍生物、原料药及中间体、微生物疗法、智能活体药物、医学诊断试剂及酶、医用材料等细分领域。
科伦博泰两款ADC药物被默沙东“退货”
10月23日，科伦药业公布其公司的控股子公司科伦博泰于2023年10月21日收到默沙东的正式书面通知，两款临床前ADC药物被“退货”。包括(1)终止科伦博泰向其授予的开发、制造和商业化一项临床前 ADC 资产的独家许可；(2)不行使科伦博泰向其授予的独家选择权以获得另一项临床前ADC资产的独家许可。据双方签订的协议约定，科伦博泰无义务就上述终止除外临床前ADC资产的合作向默沙东退还任何已收款项或支付任何款项，默沙东亦无义务就除外临床前ADC 资产向科伦博泰支付任何终止费用或须支付任何未来里程碑或特许权使用费。
公告中指出，从上述两款临床前ADC药物变动外，科伦博泰与默沙东之间的合作无其他变动。2022年12月22日，科伦博泰与默沙东签订合作协议，共同开发具有自主知识产权的7个ADC项目。协议生效后，科伦博泰将一次性收到合计1.75亿美元不可退还的首付款，里程碑付款合计不超过93亿美元。2022年5月和7月，默沙东又分别向科伦博泰引进Trop2 ADC药物SKB264，和Claudin 18.2 ADC 新药 SKB315，预付款共计6500万美元。
（文章来源：21世纪经济报道）
免责申明：
本站部分内容转载自国内知名媒体，如有侵权请联系客服删除。